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L'enorme aumento della quantità e della complessità dell'informazione scientifica negli ultimi decenni è tale da rendere impossibile al medico prendere decisioni cliniche basate sui dati più aggiornati e completi, a meno che operi in ambiti di patologia molto limitati. Per ovviare a queste difficoltà sono stati sviluppati nuovi strumenti di informazione e di aiuto alla pratica medica: tra questi le rassegne (overviews) di letteratura, le analisi formali delle decisioni cliniche, le analisi economiche. Comune a questi strumenti è il fatto che essi raccolgono e sintetizzano l'informazione in modo da facilitare la decisione medica. Accanto a questi, sono state sviluppate le linee guida di pratica clinica (Clinical Practice Guidelines) come uno strumento che ha un obiettivo più ambizioso: quello di fornire al clinico non solo informazioni, ma anche raccomandazioni sul modo più corretto di trattare i propri malati in particolari situazioni patologiche.

Si tratta perciò di uno strumento non meramente informativo, ma in certo modo di uno strumento normativo, anche se - naturalmente - non vincolante per il clinico.

Secondo una definizione autorevole, le linee guida sono systematically developed statements to assist practitioner and patient decisions about appropriate health care for specific clinical circumstances.[1] In una serie di articoli apparsa sul JAMA nel 1995, il Gruppo di lavoro sulla Evidence-Based Medicine ha precisato in modo molto chiaro i requisiti che devono possedere.[2, 3]

Più recentemente, una serie di articoli sul British Medical Journal ha cercato di mettere in luce in maniera sufficientemente equilibrata - oltre alle modalità di costruzione - il significato, l'uso e i limiti delle linee guida di pratica clinica, evidenziando anche gli aspetti di rischio per il malato e le implicazioni legali per il medico che le applica, aspetti che sono stati presi in considerazione nella stesura delle linee guida sintetiche che accompagnano questo materiale.[4, 5, 6, 7]

In primo luogo le linee guida devono essere corrette e di pratica utilità. Queste linee guida si sforzano di aderire a tali requisiti. Esse sono state elaborate attraverso lo sforzo collettivo di un ampio gruppo multidisciplinare di esperti, espresso da diverse società scientifiche interessate al tema, come verrà più avanti precisato nella sezione metodologica.

Ci sembra comunque utile anticipare qui i criteri di validità e di rilevanza pratica delle linee guida suggeriti dal predetto gruppo.[8]

Le raccomandazioni contenute nelle linee guida sono valide se:

Quanto alla rilevanza pratica delle raccomandazioni contenute nelle linee guida, esse sono rilevanti se:

In questa sede desideriamo sottolineare che l'elaborazione di qualsiasi linea guida comporta non solo la raccolta di dati empirici provenienti dalla letteratura internazionale e l'attenta "pesatura" dell'informazione raccolta, ma inevitabilmente introduce giudizi di valore che devono essere chiaramente esplicitati, evitando accuratamente la confusione fra dati scientifici e giudizi etici.

Il particolare contesto sociale in cui viviamo inoltre rende indispensabile includere nell'indagine anche gli aspetti economici degli interventi proposti o proponibili, aspetti che non mancano di avere precisi risvolti di carattere etico. Per questo motivo le presenti linee guida sono state elaborate non solo da gruppi di lavoro operanti nei diversi settori in cui il documento si articola (epidemiologia, prevenzione, trattamento medico e chirurgico, riabilitazione, etc.), ma anche da gruppi di studio "trasversali" (l'area bioetica e quella dell'economia sanitaria) il cui intervento appare in modo esplicito nel corso del documento, anche se si è preferito integrare i loro contributi a quelli più propriamente scientifici e non farne capitoli a parte.

Mentre però un consenso sui dati scientifici è, almeno in linea di principio, sempre raggiungibile, un consenso sulle scelte moralmente rilevanti nel delicato settore della confluenza fra etica, economia e diritto può anche non essere possibile per la mancanza di un'antropologia comune, nonostante il comune riferimento al rispetto per la persona nella sua integrità (base del codice deontologico). In questi casi le linee guida riferiranno con pari dignità le diverse opinioni espresse nel panel.

Le osservazioni che precedono, e che hanno valore generale, assumono un'importanza particolare se applicate al tema delle presenti linee guida, che affrontano un problema così grave e così complesso come la prevenzione e gestione dell'ictus cerebrale, malattia frequente e grave in un duplice senso: in quello della mortalità, che permane tuttora assai elevata, essendo l'ictus la terza - o forse già la seconda - causa di morte nella società italiana, e ancor più in quello della disabilità residua, grave fonte di sofferenze e di costi per i malati, per le loro famiglie e per la collettività tutta. Purtroppo manca, al momento, l'informazione fornita da studi economici riferiti al nostro paese. Ciò non consente di mettere a disposizione quelle evidenze sintetizzate nei rapporti costo-efficacia per le principali procedure e trattamenti oggetto delle presenti linee guida, per cui anch'esse, come peraltro molte già emesse,[15] contengono pochi riferimenti concreti alle stime di impatto economico. Tuttavia, il richiamo ad alcuni principi generali propri di ogni studio economico può facilitare la realizzazione di studi sia locali che nazionali.

Il primo obiettivo di una valutazione economica è quello di fornire una stima dei costi associati ai programmi terapeutici, diagnostici e riabilitativi. Due sono i tipi di informazioni rilevanti: il primo è relativo alle risorse necessarie per attuare il determinato programma, il secondo è rappresentato dalle conseguenze economiche che tale programma produce, cioè gli effetti sul consumo di risorse non direttamente utilizzate dal programma, ma da esso influenzate. Ciononostante, nelle valutazioni economiche delle tecnologie sanitarie in generale scarsa è l'attenzione posta all'accuratezza con cui sono stati formulati i valori di costo, mentre molta più attenzione è posta nell'esame delle procedure seguite per la determinazione dei risultati clinici di efficacia e di qualità di vita, e del rischio considerato nel trattamento, elementi, questi, ampiamente approfonditi nelle presenti linee guida. Gli scarsi dettagli forniti dagli estensori degli studi sulle modalità scelte per la stima dei costi, uniti alle difficoltà metodologiche in tale campo, sono fonte di frustrazione per coloro che tentano di elevare la qualità dei metodi di valutazione economica.

La realizzazione di una valutazione economica, sia che si tratti dell'endoarteriectomia per una data categoria di pazienti, che di un programma di prevenzione secondaria dell'ictus per mezzo di una terapia con anticoagulanti, richiede si tenga conto dei principali problemi legati alla stima dei costi. Tra questi si ricordano:

Mentre le conseguenze di carattere clinico sono generalmente ben individuabili e comprese, ad esempio il guadagno in sopravvivenza, o un determinato miglioramento di alcune funzionalità fisiche, e possono essere ricondotte con una certa precisione ad un dato percorso diagnostico-terapeutico-riabilitativo, le conseguenze economiche risentono della loro dipendenza dall'intero possibile flusso di effetti sul consumo di risorse determinato dal programma stesso. Tale flusso non si limita quasi mai alla semplice relazione "efficacia che segue il risultato della terapia" per il quale basterebbe considerare il costo appunto della terapia e collegarlo all'endpoint clinico noto, ma comprende invece molti altri fattori di costo, quali il consumo per terapie associate (effetti collaterali, terapie di supporto), l'influenza dello stato di malattia e di convalescenza su variabili quali l'attività lavorativa del paziente ed in certi casi dei familiari o di coloro che assistono il paziente. In aggiunta, come viene qui ricordato nella parte relativa alla stroke unit (§ 8.7.4), i fattori di costo determinati da modificazioni nell'organizzazione del servizio e della pratica medica possono avere un peso sensibile.

Per una patologia come l'ictus cerebrale, in cui il peso dell'assistenza sanitaria e di quella prestata dalla famiglia è molto grande, è importante soffermarsi su una risorsa normalmente lasciata in secondo piano, e cioè il valore del tempo.

Il tempo è un costo per chi domanda un servizio (mentre è in coda o nella sala d'aspetto), ma non rappresenta esso stesso un guadagno per chi offre il servizio. Per questo motivo l'impiego del tempo per l'attesa è da considerarsi una diseconomia reale, in quanto a fronte di qualcuno che perde (il paziente) nessuno guadagna: per il medico infatti non fa alcuna differenza avere una lista di attesa breve o lunga, poiché il tempo che egli trasforma in guadagno è quello speso nella visita.

Poiché i costi indiretti sono correlati positivamente al reddito del soggetto, il costo di un'ora di attesa dovrebbe crescere al crescere del reddito del paziente e ridursi al diminuire dello stesso. Pertanto il tempo delle donne che non lavorano, degli anziani e dei bambini dovrebbe valere meno del tempo di coloro che svolgono un'attività produttiva. Tuttavia, il tempo entra non soltanto nell'attività produttiva, ma anche in quella di consumo. Pertanto la ricerca di maggiore efficienza non va nella sola direzione di metodi produttivi tendenti a risparmiare il tempo lavoro (labour saving), ma anche verso sistemi in cui il tempo di consumo sia ridotto (time saving). Nell'attività lavorativa il tempo è immediatamente collegato alla sua retribuzione monetaria, e quindi un suo risparmio si traduce in un aumento di produttività (a parità di prodotto per unità di tempo). Nell'attività di consumo, a parte le considerazioni legate al costo-opportunità del tempo (anche del tempo libero), acquista invece rilevanza un suo risparmio poiché la crescita degli standard di consumo degli individui riduce il tempo disponibile per unità di consumo. Non si fa riferimento al valore del tempo in sé, quanto invece al suo valore coniugato ad un'attività di produzione o di consumo: in definitiva l'individuo lamenterà la perdita di tempo a causa della malattia solamente nella misura in cui saprà associare il tempo perduto (oppure risparmiato, nel caso di una terapia migliore) ad altre attività di consumo (sia di beni che di attività ricreative nel tempo libero) o di lavoro. Sono intuibili quindi le difficoltà che sorgono quando si vada ad attribuire un valore al tempo risparmiato (o perduto) attraverso una determinata terapia, quando non è tempo lavorativo. Probabilmente è più importante per un paziente posto di fronte all'alternativa tra due terapie la differenza di tempo relativa piuttosto di quella assoluta: risparmiare un'ora con un trattamento farmacologico rispetto ad un altro può essere completamente ignorato dal paziente se la terapia dura una settimana, diversamente verrà presa in considerazione tale differenza se la durata è di un solo giorno. Una qualsiasi terapia, infatti, richiederà da parte del paziente il consumo di una quantità di tempo, variabile a seconda della complessità della stessa, ad esempio dai pochi minuti necessari per una terapia orale a domicilio, fino ad alcune settimane per una terapia somministrata in regime di ricovero ospedaliero.

I costi vengono classificati nelle seguenti categorie:

L'inclusione di una o più categorie di costo può essere fatta dipendere da quattro considerazioni:

1. il punto di vista dell'analisi;
2. il numero di alternative confrontate;
3. il peso relativo di alcune categorie di costo;
4. la scarsa influenza di una categoria sul valore del costo totale.

Il punto 1) è quello maggiormente importante ai fini dell'inclusione o meno di una categoria di costo. Infatti se lo studio sarà utilizzato solamente dal ministero della Sanità o dalla Regione, senza alcuna preoccupazione per i costi che eventualmente altri settori dell'economia, compresi altri enti pubblici, sopporteranno, appare evidente limitarsi ai soli costi diretti medici (solamente in alcuni casi i costi diretti non medici saranno in questo contesto di interesse, ad esempio per l'acquisto di materiali parasanitari - sedia a rotelle - se pagati dall'autorità sanitaria). Tuttavia, si ritiene qui preferibile suggerire un'analisi con tutte le categorie di costo che lo studio presuppone, indipendentemente dall'utilizzatore dell'analisi stessa. Ciò non soltanto per la completezza dell'analisi, ma anche per permettere l'utilizzo dell'eventuale studio da parte di differenti decisori e in differenti occasioni. Così facendo inoltre diviene possibile confrontare i risultati tra studi differenti. Si tratta quindi di valutare e presentare i risultati suddividendoli per ciascuna categoria di costo, come segue:

dove:

C_dir=costi diretti;
C_ind=costi indiretti;
C_int=costi intangibili;
C_tot=costo totale;
E = la misura di efficacia, oppure i benefici monetari, oppure QALY.